L’amiloidosi cardiaca da transtiretina (ATTR-CM) è una patologia cronica spesso sotto-diagnosticata, caratterizzata da scompenso cardiaco progressivo, riduzione della qualità della vita e mortalità prematura. Uno studio pubblicato sul Journal of the American College of Cardiology ha valutato l’efficacia di acoramidis, un nuovo stabilizzatore orale della transtiretina, recentemente approvato dalla FDA per il trattamento dell’ATTR-CM.
Lo studio ATTRibute-CM, di fase 3, randomizzato e in doppio cieco, ha arruolato 632 pazienti con ATTR-CM, assegnandoli in rapporto 2:1 a ricevere acoramidis (800 mg due volte al giorno) o placebo per 30 mesi. L’analisi dell’efficacia ha incluso 611 partecipanti con filtrato glomerulare stimato ≥30 mL/min/1,73 m². Gli esiti principali analizzati sono stati la mortalità per qualsiasi causa (ACM) e le ospedalizzazioni per cause cardiovascolari (CVH).
I risultati hanno mostrato che acoramidis ha ridotto significativamente l’incidenza del composito ACM o prima CVH (35,9% vs 50,5% nel gruppo placebo; HR: 0,64; IC 95%: 0,50-0,83; P = 0,0008) e della prima CVH (26,7% vs 42,6%; HR: 0,60; IC 95%: 0,45-0,80; P = 0,0005). L’effetto è emerso già dal terzo mese di trattamento e si è mantenuto fino al trentesimo mese. Inoltre, la frequenza annualizzata delle CVH è risultata dimezzata nei pazienti trattati con acoramidis rispetto al placebo (0,22 vs 0,45; rischio relativo: 50%; IC 95%: 0,36-0,70; P < 0,0001). L’efficacia del farmaco è stata confermata in tutti i sottogruppi analizzati.
Acoramidis è stato ben tollerato, senza segnali di sicurezza di rilievo clinico. Questi dati supportano il suo utilizzo come opzione terapeutica efficace per migliorare gli esiti clinici nei pazienti con ATTR-CM, riducendo significativamente le ospedalizzazioni e la mortalità.
J Am Coll Cardiol. 2025 Mar 18;85(10):1003-1014. doi: 10.1016/j.jacc.2024.11.042.
